Точнее, чем CRISPR

Китайские генетики создали технологию, позволяющую эффективно и точно редактировать геном человека. Новый подход дает уникальные возможности для фундаментальных исследований в области наук о жизни и лечения заболеваний, сообщает агентство «Синьхуа». В этом убедились исследователи из Пекинского университета.

В последние годы CRISPR/Cas9 и другие технологии редактирования геномов высших организмов оказали значительное влияние на развитие биомедицины и других областей науки. В частности, CRISPR/Cas9 базируется на иммунной системе бактерий. В основе этой молекулярной системы — особые участки бактериальной ДНК, короткие палиндромные кластерные повторы, или CRISPR, а также бактериальный белок под названием Cas9.

С помощью CRISPR/Cas9 можно исправить неправильные последовательности геномов и таким образом излечить наследственные заболевания человека. Тем не менее, как пояснил старший научный сотрудник Института наук о жизни Пекинского университета Вэй Вэньшэн, из-за целого ряда недостатков технология CRISPR/Cas9 пока не применяется в клиническом лечении заболеваний и нуждается в совершенствовании.

Технология считается недостаточно точной. Это означает, что из-за неточного редактирования возможно увеличение риска иммунологического повреждения. Суть проблемы, по его мнению, — зависимость CRISPR/Cas9 от чужеродного белка.

Рибонуклеиновые кислоты (РНК) — биополимеры, в нуклеотидной последовательности которых может быть записана генетическая информация. Научная группа под руководством Вэй Вэньшэна обнаружила, что для редактирования неправильных генов достаточно ввести специально созданный РНК-гид, и тогда в участии чужеродного белка нет необходимости.

Новая технология получила название LEAPER (Leveraging Endogenous ADAR for Programmable Editing of RNA).

Такие достоинства технологии LEAPER, как эффективность и точность, уже доказаны при помощи экспериментов: исследователи успешно исправили дефектные клетки у пациентов с синдромом Гурлер.