Новый вариант CRISPR/Cas ученые упаковали в вирусные частицы, способные доставить его в нервную клетку. Исследование на культуре человеческих нейронов показало, что модифицированный CRISPR/Cas эффективно приостанавливает образование белков, провоцирующих развитие одной из форм приобретенного слабоумия — фронтотемпоральной деменции. Статья об этом статья опубликована в научном журнале Cell.
Технология направленного редактирования геномов CRISPR/Cas9 — одно из самых перспективных направлений в современной генной инженерии. Ученые даже заявили, что с помощью этого метода в будущем можно будет выращивать полноценные органы людей внутри животных .
Технологию CRISPR используют для борьбы с наследственными болезнями. Например, компания CRISPR Therapeutics разрабатывает лекарства для лечения бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии .